Kanadadagi Britaniya Kolumbiya universiteti va Germaniyaning Berlin sog‘liqni saqlash tadqiqot instituti olimlari patogen gen mutatsiyalarini aniq tuzatish uchun nanozarrachalar “transport vositalari” bilan birlashtirilgan CRISPR texnologiyasidan foydalangan holda bevosita inson terisini - tiklash uchun ishlatilishi mumkin bo‘lgan yangi gen tahrirlash terapiyasini ishlab chiqish ustida hamkorlik qilishdi. Ushbu yutuq kam uchraydigan kasalliklardan ekzema kabi keng tarqalgan kasalliklarga qadar turli xil genetik teri kasalliklarini davolashning yangi yo'llarini ochishi kutilmoqda. Tegishli tadqiqot Cell Stem Cell jurnalining so'nggi sonida chop etilgan.
Ushbu terapiya autosomal retsessiv irsiy iktiyozga (ARCI) qaratilgan. Bu kam uchraydigan irsiy teri kasalligi bo'lib, tug'ilish paytida paydo bo'ladi, kasallanish darajasi taxminan 100 000 ga teng. Bemorning terisi o'ta quruq va pulli, surunkali yallig'lanish va infektsiya xavfi yuqori. Hozirgi vaqtda davo yo'q va bemor umr bo'yi simptomatik davolanishga tayanadi.
Tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, yangi usul haqiqiy inson terisidan yaratilgan modellarda ARCIni keltirib chiqaradigan eng keng tarqalgan genetik nuqsonlarni muvaffaqiyatli tuzatishi va terining normal funktsiyasini 30% gacha tiklashi mumkin. Oldingi tadqiqotlar shuni ko'rsatdiki, bu daraja sezilarli klinik yaxshilanishlarga erishish uchun etarli. Eng muhimi, u kasallikning asosiy sababini to'g'ridan-to'g'ri yo'q qiladi va bitta davolash uzoq-davolovchi ta'sir ko'rsatishi mumkin.
CRISPR va boshqa genlarni tahrirlash texnologiyalari bir paytlar “echib bo‘lmaydigan” deb hisoblangan ko‘plab kasalliklarga yangi umid olib kelmoqda. Tez rivojlanishiga qaramay, uni teriga qo'llash uzoq vaqt davomida qiyinchiliklarga duch keldi: tananing birinchi to'sig'i sifatida teri tabiiy ravishda begona moddalarni to'sib qo'yadi, bu esa kattaroq biologik preparatlarning kirib borishini qiyinlashtiradi.
Shu maqsadda jamoa lipid nanozarralarini hujayralarga genlarni tahrirlash vositalarini olib o'tish uchun "transport vositalari" sifatida innovatsion ravishda ishlatgan. Ular teri yuzasida og'riqsiz mikrometr o'lchamdagi teshiklarni yaratish uchun birinchi navbatda klinik jihatdan tasdiqlangan lazerlardan foydalanadilar, bu nanozarrachalarning to'siqlarni silliq kesib o'tishiga va terining chuqur ildiz hujayralariga etib borishiga yordam beradi. O'rnatilgandan so'ng, gen muharriri noto'g'ri DNKni aniq tuzatadi va terining o'zini o'zi tiklash qobiliyatini uyg'otadi.
Jamoa ushbu platforma texnologiyasi keng qo'llanilishini va boshqa genetik teri kasalliklariga tezda moslasha olishini aytdi.
